All’ospedale pediatrico Santobono di Napoli, una bambina di meno di sei mesi è stata sottoposta ad una terapia genica «estremamente innovativa», autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia lo scorso 17 novembre, ha salvato la vita a una bimba affetta da atrofia muscolare spinale (Sma). L’ospedale pediatrico Santobono di Napoli ha sottoposto la piccola al primo trattamento . Il farmaco utilizzato, considerato il più costoso al mondo (1,9 milioni di euro per singolo trattamento), è in grado di corregge il problema genetico determinando la completa regressione della malattia genetica neuromuscolare che ha colpito la bimba: l’atrofia muscolare spinale di Tipo 1. Una malattia gravissima che insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro 2 anni.
La bimba sta bene ed è già tornata a casa.
